В России, пока, увы, не лидирующей в области разработок каких бы то ни было инновационных препаратов, тем не менее есть компании, которые активно развивают новое направление. В частности, «НьюВак», «дочка» Центра высоких технологий «ХимРар», одной из своих целей поставила персонализированную медицину (см. «Двойной удар по раку» в «Эксперте» № 14 за 2012 г.). В ее портфеле — пионерский метод комбинированной терапии почечно-клеточного рака с помощью терапевтической персонализированной вакцины онкофаг (для ее изготовления берутся раковые клетки конкретного пациента) и так называемых коадъювантов, молекул, которые будут снижать защиту опухоли от атак иммунной системы. Уже заканчиваются доклинические испытания метода. Есть планы испытания этой терапии в других областях — в лечении меланомы и рака легких. «Помимо этого компания “НьюВак” и Научно-исследовательский институт онкологии им. Н. Н. Петрова совместно развивают еще одну уникальную технологию иммунотерапии костномозговыми предшественниками дендритных клеток с использованием собственных раковых клеток больных с метастатическим раком», — говорит председатель совета директоров компании Николай Савчук.
Сколько стоит год жизни
Создание персонализированных препаратов столкнулось с рядом проблем, которые мешали более быстрому развитию этого направления. Одна из них была связана с традиционным форматом клинических исследований. Во второй и третьей фазах обычно нужно набрать много пациентов, иногда до нескольких тысяч, чтобы провести сравнительные исследования и получить достоверную статистику. Сейчас трудно даже прикинуть, сколько потенциально эффективных препаратов слетело с испытаний из-за того, что процент эффективности был слишком низким. Некоторые исследования показывают, что терпели фиаско от 50 до 75% препаратов. Но виноваты, возможно, были не препараты, а подбор пациентов. При этом компании-разработчики теряли огромные деньги: известно, что клинические исследования — самая затратная часть создания лекарства, они могут сожрать до 1 млрд долларов.
Под новый тренд должны подстраиваться и регулирующие органы. Главный такой орган США в области лекарств, FDA, за последние годы предпринял ряд шагов для развития персонализированной медицины. Ведомство готовит нормативные документы, которые поощряют совместную разработку лекарственных и диагностических средств, что позволяет сократить сроки и затраты на клинические исследования. При испытании новых онкологических персонализированных средств FDA принимало во внимание тот факт, что предварительное диагностическое тестирование позволяло показать максимальную эффективность лекарства в очень короткие сроки. Так, препарат ксалкори компании Pfizer для лечения метастатической формы немелкоклеточного рака легких был испытан на 255 пациентах, а с момента научного открытия, позволяющего выделять группы пациентов с мутацией гена ALK, до одобрения препарата FDA прошло всего четыре года. Для зелборафа компании Roche этот срок составил пять лет.
Экономика персонализированных препаратов вызывает немало вопросов. На их разработку уходит примерно столько же средств, сколько на разработку блокбастера, несмотря на то что компания может сэкономить некоторое время и деньги во время клинических исследований. Тем не менее, поскольку препарат предназначен не для сотен миллионов людей, а иногда для нескольких тысяч, его стоимость для одного пациента существенно возрастает. К тому же стоимость лечения повышается в связи с использованием тестов. Рентабельно ли это, кто будет платить — эти вопросы требуют обсуждения государственных органов, страховых компаний, пациентских сообществ. Уже есть ряд исследований, касающихся экономики персонализированной медицины. В частности, Томас Сцукс, глава исследовательской лаборатории Helsana и профессор университета Цюриха, утверждает, что персонализированная медицина представляет собой реальную ценность не только для пациентов, но и для общества. Анализ реальной ценности инвестиций в персонализированную терапию с использованием специфических диагностических тестов для пациентов с раком молочной железы, раком толстой кишки, гепатитом С показывает, что это направление может быть рентабельным. К примеру, если у женщины с раком молочной железы методом FISH определяют HER2-положительный рак, то ей назначается герцептин. При стандартной терапии без такого тестирования пациентка в течение пары лет могла бы умереть. Циник бы сказал: нет человека — нет затрат. Затраты на тестирование и терапию герцептином могут составить примерно 25 тыс. евро. Сцукс при этом утверждает, что сохраненная с помощью лечения таргетным препаратом жизнь женщины каждый год (а их может быть 10 или 20) приносит государству 12 тыс. евро: ведь она работает, платит налоги, покупает товары и услуги. Это выгода государства. Не говоря уже о личной выгоде женщины — она продолжает жить полноценной жизнью.
Читать дальше
