Андрей Шляхов - Генетика для начинающих

Стволовые клетки – это маленькие волшебники, способные превращаться во что угодно.

У пациента тяжелое поражение нервной системы, вызванное разрушением или перерождением нейронов? Из стволовых клеток пациента вырастут новые нейроны, причем – полностью совместимые, не чужие какие-нибудь, а свои собственные. И пациенту не придется всю оставшуюся жизнь принимать препараты, подавляющие иммунитет, для того, чтобы предотвратить отторжение пересаженного органа.

У пациента тяжелое заболевание крови? Из стволовых клеток пациента вырастут новые клетки крови… Ну, продолжать, наверное, нет смысла, поскольку и так все ясно.

Стволовые клетки есть у каждого из нас. Они сохраняются и функционируют во взрослом организме, но их достаточно для обеспечения нормальной жизнедеятельности, а с тяжелыми болезнями они без посторонней помощи, без «интервенции» добавочных стволовых клеток, справиться не в состоянии. Опять же, по мере старения организма количество стволовых клеток в нем уменьшается, а риск развития различных заболеваний, наоборот, увеличивается.

Стволовые клетки обладают двумя непременными свойствами, которые на первый взгляд противоречат друг другу. С одной стороны, стволовые клетки способны сохранять после деления свой фенотип в неизменном виде, а с другой –способны давать потомство в виде специализированных клеток. Вне организма полученные из бластоцисты стволовые клетки можно размножать сколько угодно, и они будут оставаться стволовыми. Но после пересадки в определенное место в организме эти клетки сразу же начнут «специализироваться» под воздействием особых факторов, которые на сегодняшний день изучены лишь частично. Так нередко бывает в медицине – метод отработан, метод с успехом применяется, но суть происходящего досконально еще не изучена. Например, пенициллин был открыт и внедрен в производство в первой половине ХХ века, а его действие на клетки бактерий было досконально изучено несколькими десятилетиями позже.

По методу генотерапию разделяют на фетальную, при которой генетический материал вводят в зиготу или эмбрион на ранней стадии развития, и соматическую, при которой генетический материал вводят в определенные соматические клетки организма. Фетальную генотерапию можно назвать общей, поскольку в этом случае введенный генетический материал попадает (или способен попасть) во все клетки организма-реципиента [49], в том числе и в половые клетки, с возможностью передачи следующему поколению. Соматическая генотерапия – это «частная» или «местная» генотерапия, при которой генетический материал вводится в отдельную группу клеток (орган, ткань) и половым клеткам не передается.

Развитие генотерапии происходит по направлению от соматической к фетальной.

Впрочем, есть и другие методы. Например – метилирование ДНК. А еще можно активировать одни гены, для того чтобы они подавляли экспрессию других генов.

У любой медали, как известно, есть две стороны. Методы, применяемые медицинскими генетиками, кроме показаний, имеют противопоказания, а кроме терапевтического эффекта могут оказывать нежелательные побочные действия. Так, например, если терапевтическая рекомбинация генов проводится на участках, содержащих гены, способные вызвать развитие онкологических заболеваний (онкогены), то существует риск запуска опухолевого процесса попутно с получением направленной лечебной мутации. Как шутят медики: «Даже такое простое и безопасное лекарство, как вода, может вызывать опасное для жизни побочное действие – в ней можно утонуть».

А вот вам пословица от медицинских генетиков: «Что ген лечить, что гемном лечить – лишь бы результат получить».

Кстати говоря, если бы чужеродные гены могли усваиваться из желудочно-кишечного тракта и сами собой «вставляться» в нашу ДНК (а ведь именно об этом твердят борцы с продуктами, содержащими генетически модифицированные организмы), то у генотерапевтов жизнь была бы райской. Всего и делов-то, что дать пациенту пилюлю с определенным геном – и ждать результата. Нет, вы оцените – это же просто праздник какой-то! Изготовить пилюлю и дать ее пациенту в тысячу раз проще метилирования ДНК или вызова направленной мутации при помощи «молекулярных ножниц». Это же сколько мороки!

Только не надо думать, что генотерапевты тупые и не знают простых вещей, известных каждому борцу с генетически модифицированными продуктами. Генотерапевты умные, дуракам ни в медицине, ни в генетике делать нечего. А вот… Ну, вы понимаете.