Бастиан Блоэм - Нестареющее тело. Научное исследование о том, как защитить свои тело и мозг и не допустить развития неврологических заболеваний

Участвовать в клинических испытаниях

На сегодняшний день существуют многообещающие методы лечения болезни Паркинсона, но все они должны быть протестированы в ходе клинических испытаний. Беда в том, что для 80 % исследований ученые не могут набрать добровольцев, отвечающих заявленным требованиям (95). Разработка новых видов терапии и поиск лечения невозможны без активного участия людей с болезнью Паркинсона.

Необходимо выявлять потенциальных претендентов задолго до запуска клинических испытаний. Как этому способствовать? К примеру, еще до начала испытаний геннаправленной терапии пациенты с генетической формой болезни Паркинсона могут записаться на участие в обсервационном исследовании. Также существует сайт Fox Trial Finder, который помогает людям с болезнью Паркинсона найти подходящие им исследования (96). Чем быстрее будут набраны добровольцы, тем быстрее завершатся испытания и будут получены результаты, а это значит, тем ближе мы станем к появлению новых методов лечения.

Создавать условия для участия в исследованиях

Клинические испытания зависят от людей, которые готовы жертвовать временем и силами, делиться своими телесными жидкостями и подвергать себя известным и неизвестным рискам. Ко всему прочему мы заставляем бедных волонтеров преодолевать сотни километров, чтобы добраться до научного центра. Необходимо изменить существующую модель и сделать так, чтобы исследования шли к людям, а не наоборот. В результате мы уменьшим нагрузку на тех, кому и без того приходится нелегко, и выиграем в плане науки.

На данный момент в исследованиях принимают участие только 10 % пациентов с болезнью Паркинсона. Расширив охват участников, мы максимизируем обобщаемость и достоверность результатов и в конечном итоге принесем пользу большему количеству людей (97).

Ранние исследования показали, что обществу интересен такой научный подход. Исследование, в котором можно было принять участие посредством смартфона, набрало 15 тысяч добровольцев из разных штатов (98). Это огромное количество. А все потому, что людям не надо было никуда ехать.

Относительно недавно Фонд Майкла Джей Фокса создал Fox Insight, научную онлайн-платформу, которая позволяет участвовать в исследованиях прямо из дома (99). На сегодняшний день добровольцев набралось уже больше 40 тысяч.

Заниматься исследованием людей с ранними симптомами заболевания и тех, кто находится в группе повышенного риска

К моменту обнаружения болезни Паркинсона организм человека, как правило, уже сильно поврежден: отсутствуют две трети производящих дофамин нервных клеток головного мозга. Нам необходимо заниматься исследованием людей, которые находятся на ранних этапах болезни Паркинсона. Это позволит понять, как зарождается заболевание и как его можно остановить.

Очень важно работать с пациентами, у которых наблюдаются первые симптомы, например утрата обоняния, но диагноз еще не поставлен. Специалисты Международного общества болезни Паркинсона и двигательных расстройств (International Parkinson and Movement Disorder Society) научились выявлять таких людей (100). Также необходимо обратить внимание на тех, кто находится в группе повышенного риска по причине генетических факторов или внешнего воздействия. Подобная работа уже ведется, и если к ней подключится больше людей с ранними симптомами заболевания, научная копилка обогатится новыми знаниями.

Устанавливать разумные цены на препараты для лечения болезни Паркинсона

В Европе государственные учреждения оплачивают лечение, исходя из его ценности (101). Несмотря на то что в США пока нет таких регулирующих органов, нам тоже необходимо привязать стоимость к эффективности. К примеру, в онкологии появляется новая модель, при которой страховщики платят за дорогой препарат, только если пациент реагирует на лечение (102).

Если страны с высоким уровнем доходов имеют возможность закупать дорогостоящие препараты, то страны со средним и низким уровнем доходов – нет. Для некоторых таких стран цена на препараты должна быть ниже стоимости их изготовления. Такой подход в отношении ВИЧ-инфицированных позволил спасти миллионы жизней и принес фармацевтическим компаниям миллиарды долларов. Аналогичная модель применима и к болезни Паркинсона (103).

Все эти шаги осуществимы. Большинство почти или совсем не имеют никаких недостатков и не требуют почти или совсем никаких затрат. Если мы будем следовать этому плану действий, меньше людей станут жертвами болезни Паркинсона, а значит, их родным не придется за ними ухаживать.