Бастиан Блоэм - Нестареющее тело. Научное исследование о том, как защитить свои тело и мозг и не допустить развития неврологических заболеваний

Клинические испытания направленной на GBA терапии уже начались. Одним из первых тестирование проходит препарат под названием «Амброксол» (53). Он улучшает функцию белка, который мутирован у людей с GBA-ассоциированной болезнью Паркинсона.

В 2017 году биотехнологическая компания Sanofi Genzyme запустила клинические испытания еще одного лекарства для лечения болезни Паркинсона, вызванной мутациями GBA (54). Его задача – снизить концентрацию жировой субстанции, которая образуется в результате мутации гена (55). Ожидается, что исследование, в котором должны принять участие 243 добровольца, завершится в 2022 году (56). Что касается Prevail Therapeutics, то ее специалисты планируют начать испытания сразу четырех новых препаратов.

Появление таргетных генных видов терапии ознаменует начало эры персонализированной медицины в сфере борьбы с болезнью Паркинсона – эры, которой мы так долго ждали. Parkinson’s Foundation помогает сделать шаг навстречу прогрессу. Основанный в 2016 году вследствие слияния двух фондов, Parkinson’s Foundation стремится к тому, чтобы улучшить качество медицинского обслуживания и ускорить поиск новых методов лечения (57). В 2018 году фонд запустил инициативу PD GENEration: Mapping the Future of Parkinson’s Disease («Поколение БП: Формируем будущее болезни Паркинсона»). Планируется, что в рамках программы 15 тысяч пациентов с болезнью Паркинсона пройдут генетическое тестирование и получат надлежащую консультацию (58). Несмотря на то что генная терапия пока недоступна, важно рассказывать людям о генных причинах заболевания. От квалифицированных специалистов они могут получить прогноз относительного своего состояния здоровья – скорость прогрессирования БП при различных мутациях разная. Также генетическое тестирование дает человеку возможность принимать участие в исследованиях. Помимо этого, при желании о своих рисках могут узнать и другие члены семьи (59).

ВООРУЖАЕМ ИММУННУЮ СИСТЕМУ В БОРЬБЕ С БОЛЕЗНЬЮ ПАРКИНСОНА

На данный момент ученые тестируют еще один способ борьбы с болезнью Паркинсона: иммунизацию (ТаблицаА ).Именно этот процесс защищает нас от различных инфекционных заболеваний. Когда в организм попадает вирус, например ветрянки или гриппа, иммунная система вырабатывает антитела, чтобы их уничтожить. Помимо вирусов, иммунитет реагирует на чужеродные белки. В отношении болезни Паркинсона это как раз то, что нам нужно. Иммунитет можно нацелить на неправильно свернутые альфа-синуклеиновые белки, которые являются главным фактором заболевания. К сожалению, по непонятным причинам наша иммунная система не подчищает неправильно свернутые белки. Сейчас ученые ищут способ иммунизировать человека таким образом, чтобы «бракованные» белки удалялись или хотя бы не распространялись по организму.

Еще до появления вакцины от полиомиелита, которая стимулирует иммунитет вырабатывать собственные антитела, Уильям Хэммон из Университета Питтсбурга выступил с необычной идеей. Он предложил ввести людям существующие антитела к полиомиелиту и посмотреть, смогут ли они защитить их от заражения в будущем. Хэммон взял антитела у тех, кто переболел полиомиелитом и самостоятельно оправился от заболевания, а затем инъекционно ввел их неинфицированным детям.

ТАБЛИЦА А: ЧТО ТАКОЕ ИММУНИЗАЦИЯ?

Каждый раз, когда иммунная система контактирует с чужеродным вирусом, бактерией или белком, она вырабатывает к ним антитела. Эти антитела – белки, которые борются с инфекциями, – остаются на страже, готовые ринуться в бой, если патоген снова объявится. С помощью вакцины мы запускаем защитные процессы, внедряя в организм ослабленный или мертвый вирус, бактерию или белок. В будущем, если мы вновь подвергаемся воздействию этого патогена, наши антитела включаются в работу, выгоняют «захватчика» и помогают нам выздороветь. При другом способе иммунизации антитела берут у одного человека и вводят другому, чтобы тем самым побороть инфекцию.

Это принесло определенную пользу – среди таких детей оказалось меньше заболевших, чем среди не иммунизированных. Однако Хэммон понимал, что предложенный им метод имеет ограничения (60). Антител не хватит, чтобы иммунизировать все общество. Кроме того, полученный эффект постепенно сходил на нет, поэтому требовалась повторная инъекция. Когда Джонас Солк и Альберт Сейбин разработали свои вакцины, о методе Хэммона забыли (61).

О нем вспомнили лишь в 2018 году – именно тогда ученые решили применить иммунизацию в борьбе с болезнью Паркинсона (62). Восьмидесяти пациентам раз в месяц в течение трех месяцев подряд вводили антитела к токсичным неправильно свернутым альфа-синуклеиновым белком. Антитела снизили концентрацию опасных белков в крови и, что самое главное, в спинномозговой жидкости. Сегодня многие компании пытаются довести этот метод терапии до ума (63). Здесь открыто широкое поле для исследований (64). Как и в случае с полиомиелитом, вакцина против неправильно сформированных альфа-синуклеиновых белков обещает стать прорывом в медицине.