Екатерина Елисеева - Одно лечит, другое калечит. Польза и риски при приеме лекарств, о которых не расскажут в аптеке

Важно, чтобы, несмотря на весьма обширную номенклатуру наименований, входящих в перечень жизненно необходимых и важнейших препаратов, назначение фармакотерапии льготополучателю проходило в соответствии с самыми современными принципами доказательной медицины. Сведения о том, каковы критерии отбора лекарственного средства, уровни доказательности эффективности препарата при различных заболеваниях, чем отличается номенклатурный перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов от назначения лекарственного средства по жизненным показаниям, вы найдете в соответствующих главах этой книги.

Вопросы лекарственного обеспечения «дорогостоящих» заболеваний в последнее время приобретают особую остроту. Подходы к фармакотерапии непрерывно совершенствуются; постоянно появляются новые уникальные лекарственные соединения, позволяющие спасать и сохранять долгие годы качественной жизни пациентам, состояние которых еще 5-10 лет назад считалось безнадежным. При этом стоимость терапии при помощи инновационных препаратов может составлять десятки, сотни тысяч, а иногда и миллионы рублей ежемесячно. Каковы формы социальной поддержки пациентов, нуждающихся в дорогостоящем лечении? Каковы механизмы возмещения затрат на него?

В предыдущем разделе мы рассмотрели все существующие в нашей стране возможности социальной поддержки в части лекарственного обеспечения. Бесплатно по льготным рецептам получают лекарственные средства люди, оформившие инвалидность. Пациенты, страдающие социально значимыми заболеваниями (сахарный диабет, онкология, туберкулез, ВИЧ/СПИД, гепатит) также получают препараты бесплатно как за счет федеральных, так и за счет региональных (краевых, областных) программ. Наряду с перечисленными категориями большой объем лекарственной помощи получают люди с редкими (орфанными), жизнеугрожающими заболеваниями (нозологиями). В то же время именно в отношении них существует ряд этических, финансовых, законодательных и иных проблем, требующих неотложного решения.

Орфанные болезни (от англ. оrphan «сирота») – это заболевания, встречающиеся крайне редко. Не существует общепринятого определения частоты их встречаемости; этот показатель устанавливается индивидуально и варьирует в разных странах: от 1 случая на 1000 до 1 случая на 250 000 человек.

В России их распространенность составляет около 8 случаев на 100 000 населения. Как правило, данные болезни являются врожденными, генетически обусловленными, имеют хроническое, прогрессирующее течение и могут приводить к инвалидности, сокращению продолжительности жизни или летальному исходу.

По мере совершенствования методов диагностики учеными и врачами открываются и описываются все новые орфанные заболевания, и с ростом «выявляемости» число таких случаев неуклонно растет. Поэтому, несмотря на низкую частоту встречаемости каждой отдельно взятой редкой болезни, в целом орфанными заболеваниями страдает очень много людей. К сожалению, для большинства из них не существует эффективного лечения. Стоимость же эффективной терапии для других редких заболеваний чрезвычайно высока и зачастую непосильна не только для пациента или медицинской организации, но даже для отдельно взятого региона. Поэтому проблема законодательного и финансового регулирования вопросов, связанных с препаратами, относящимися к группе орфанных, приобретает особую остроту и занимает в системе здравоохранения важнейшее место.

В Российской Федерации 14 орфанных болезней включены в одноименную федеральную программу «14 высокозатратных нозологий». Это означает, что пациенты, страдающие этими болезнями, получают препараты централизованно, за счет федерального бюджета. Региональные министерства (департаменты) здравоохранения ведут регистры таких пациентов и ежегодно подают соответствующие заявки на дорогостоящие препараты в Министерство здравоохранения Российской Федерации. После проведения процедуры закупок, в соответствии с заявками субъектов, дорогостоящие лекарства поступают на склад уполномоченной фармацевтической организации в регион, где выдаются пациентам бесплатно. В программу «14 высокозатратных нозологий» включены следующие заболевания: гемофилия; муковисцидоз; гипофизарный нанизм; болезнь Гоше; злокачественные новообразования лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей; рассеянный склероз; гемолитико-уремический синдром; юношеский артрит с системным началом; мукополисахаридозы I, II и VI типов; состояния после трансплантации органов и (или) тканей; апластическая анемия (неуточненная); наследственный дефицит факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта-Прауэра).