Второй путь – использовать теломеразный белок. Главная трудность с этим подходом – эффективная доставка белка в клетки. До недавнего времени заставить терапевтический белок проникнуть в клетку казалось невозможным, но некоторым ученым удалось доказать, что у этого подхода тоже есть потенциал. В 2005 году была основана биотехнологическая фирма Phoenix Biomolecular, чтобы проверить этот подход, но она разорилась, так и не начав клинических испытаний. На данный момент никаких проектов, посвященных этому пути, не существует.
Третье решение – использовать матричную РНК для теломеразы; впервые это удалось сделать в начале 2015 года группе Хелен Блау в Стэнфорде, но до экспериментов с животными и клинических испытаний дело пока не дошло. Этот подход считается трудным из-за хрупкости молекул мРНК, так что он, конечно, применим для лабораторных испытаний на клетках (in vitro), но вряд ли реализуем для клинических испытаний на людях (in vivo). Получится ли справиться с этой проблемой, пока неизвестно, но сам по себе подход заманчив.
Четвертое решение – доставка гена теломеразы (либо через липосомы, либо через вирусные векторы) непосредственно в клетки. Несколько групп (Telocyte, например, использует аденоассоциированные вирусы) активно исследует этот путь; клинических результатов можно ожидать примерно через год. В обоих случаях главное, что нужно сделать – дать системе доставки нужный «адрес», чтобы она добралась до правильных клеток. Этого достаточно, чтобы доставить ген теломеразы в большинство клеток, но с некоторыми тканями возникают дополнительные проблемы. Гемато-энцефалический барьер мозга, например, сильно ограничивает возможности доставки. С обоими этими препятствиями – нахождением правильных клеток и гемато-энцефалическим барьером – уже удалось справиться в экспериментах над животными, так что вскоре должны последовать и испытания на людях.
Все эти способы можно использовать для лечения конкретных возрастных заболеваний. Некоторые группы явно собираются идти по пути наименьшего сопротивления: они считают, что предотвратить старение кожи и другие косметические проблемы будет проще, чем лечить болезни, да и заработать на этом можно больше. Некоторые из нас, впрочем, твердо убеждены в потенциале теломеразы, и мы ясно представляем себе потребности человечества, так что боремся непосредственно с болезнями, которые на данный момент вообще никак не лечатся – например с болезнью Альцгеймера. Мы понимаем, что, возможно, у нас появился способ вмешаться даже в сам процесс старения, так что хотим сделать то, чего еще никто никогда не делал и что очень нужно сделать. Испытания теломеразы для лечения болезни Альцгеймера у людей уже планируются, когда я пишу эти строки.
Какие болезни мы вылечим?
Болезнь Альцгеймера, атеросклероз, остеопороз, остеоартрит, старение кожи, старение иммунной системы и большинство других возрастных заболеваний навсегда уйдут в историю и перестанут угрожать нашему личному будущему. Останутся, впрочем, некоторые исключения. Мы сможем избавиться от самых заметных причин инсультов, которые связаны с возрастом, но инсульты все равно будут случаться из-за травм или генетической предрасположенности, вне зависимости от возрастных изменений. Некоторые легочные заболевания, в том числе, возможно, ХОБЛ, все равно будут развиваться из-за загрязненного воздуха или отравлений, а также генетической предрасположенности. Точная линия между тем, что можно предотвратить, а что нельзя, проходит там же, где и линия между генетическими и эпигенетическими заболеваниями. Если у вас серповидноклеточная анемия из-за ненормальной аллели, то теломераза вам ничем не поможет. С другой стороны, если болезнь связана со старением – малозаметными, но повсеместными изменениями паттернов экспрессии генов, – то теломераза поможет еще как.
Каким бы ни был преобладающий подход – прямая доставка генов или прием теломеразных активаторов, – теломеразная терапия обещает уничтожить большинство возрастных заболеваний человека. Более того, это будут заболевания, до сих пор считающиеся неизлечимыми. Теломеразная терапия будет не только эффективнее, чем любой другой имеющийся подход, но и наиболее эффективно поможет вылечить болезни, от которых хуже всего помогает медицинский уход.
Теломеразная терапия сможет эффективно вылечить или предотвратить болезнь Альцгеймера и другие возрастные неврологические заболевания, атеросклероз и другие возрастные сердечно-сосудистые заболевания, и множество болезней – например, остеопороз и остеоартрит, – которые обычно не смертельны, но обладают высокой морбидностью, а остановить или вылечить их до настоящего момента никому не удалось. Более того, нам удастся предотвратить большинство видов рака, потому что мы используем теломеразу, чтобы стабилизировать геном, улучшить ремонт ДНК и предотвратить большинство накапливающихся мутаций, которые вызывают появление злокачественных опухолей. Кроме того, теломеразная терапия хорошо справится с возрастными проблемами кожи, иммунной системы и большинства других систем тела.
Читать дальше
Конец ознакомительного отрывка
Купить книгу