Джеймс Уотсон - ДНК. История генетической революции

Я вижу только один по-настоящему рациональный аргумент в пользу сдерживания технологии генетического улучшения человека. Большинство ученых задается вопросом: возможно ли будет когда-нибудь обеспечить безопасную генетическую терапию с использованием стволовых клеток? Смерть Джесси Джелсинджера в 1999 году обоснованно и всерьез компрометировала генетическую терапию в течение почти десяти лет. Тем не менее стоит отметить, что, в принципе, организовать безопасную генетическую терапию с применением стволовых клеток должно быть проще, чем с использованием соматических клеток. В последнем случае мы вводим гены в миллиарды клеток, и всегда остается вероятность того, что, как в случае нескольких пациентов с синдромом тяжелого комбинированного иммунодефицита (SCID), один или несколько важных генов в одной из этих клеток будут повреждены и наступит кошмарный побочный эффект – рак. Напротив, при генетической терапии с применением стволовых клеток мы внедряем ДНК в единственную клетку и весь процесс гораздо легче контролировать. Однако при генетической терапии с применением стволовых клеток ставки гораздо выше: неудачный эксперимент может привести к немыслимой катастрофе – рождению человека с врожденными уродствами, которые возникнут из-за манипуляций с его генами. Последствия могут быть трагическими. Пострадала бы не только семья – все человечество понесло бы невосполнимую потерю из-за того, что наука была бы отброшена назад в своем развитии.

Из-за неудачного эксперимента по генетической терапии, проводимого на мышах, мухах или рыбах данио-рерио, ничья карьера не рухнет и финансирование не иссякнет. В то же время, если применение технологии генетического совершенствования приведет к рождению детей, менее приспособленных к жизни, нежели нормальные дети, использование ДНК-технологий наверняка будет отложено на долгие годы, если не на десятилетия. К экспериментам на людях следует переходить только после разработки совершенных методов введения функциональных генов в клетки наших ближайших родичей, приматов. Однако даже после разработки безопасных методов генетического совершенствования макак и шимпанзе (еще более близкого к нам вида) потребуется мужество, чтобы приступить к экспериментам над человеком; потенциальные выгоды возможны только при помощи экспериментов, сопряженных с определенным риском для жизни. Как бы то ни было, и для обычных медицинских процедур, особенно новых, требуется подобная смелость: хирургическая операция на мозге тоже может пойти не по плану, но все же пациенты соглашаются на нее, если потенциальные положительные результаты перевешивают возможную опасность.

До недавнего времени обсуждение темы генной терапии с использованием стволовых клеток можно было проигнорировать просто из-за огромных технических сложностей. Однако эти возражения стали неактуальны с появлением технологии CRISPR, которая, как мы видели в главе 12, произвела революцию в практике редактирования генов. Теперь такая работа стала не сложнее, чем реакция ПЦР или секвенирование ДНК. Ведущие молодые ученые, работающие в этом направлении, в том числе Дженнифер Дудна, Эммануэль Шарпантье и Фэн Чжан, уже были награждены поощрительными и денежными научными премиями, и я не удивлюсь, если в будущем они станут лауреатами Нобелевской премии.

В 2015 году, спустя сорок лет после проведения Асиломарской конференции по рекомбинантной ДНК, Национальная академия наук в Вашингтоне, округ Колумбия, провела встречу, на которой обсуждались быстрый прогресс и этические следствия редактирования клеток человеческой зародышевой линии с использованием технологии CRISPR. Главным организатором был нобелевский лауреат Дейвид Балтимор, который участвовал в Асиломарской конференции сорока годами ранее. Причиной для проведения данного симпозиума послужил доклад, опубликованный в апреле 2015 года в независимом журнале. Там рассказывалось о независимой группе китайских исследователей, впервые применивших технологию CRISPR к (нежизнеспособным) человеческим эмбрионам. Результаты были невпечатляющими, однако суть в другом: гораздо большую озабоченность, особенно у представителей научного истеблишмента, вызывает переход через некую этическую грань.

Главным противником редактирования стволовых клеток является директор Национальных институтов здравоохранения Фрэнсис Коллинз, который утверждает, что это своеобразная красная черта, которую пока нельзя пересекать. Фрэнсис Коллинз не видит никакой медицинской необходимости вмешиваться в ход эволюции, длящейся уже 3,5 миллиарда лет, даже используя абсолютно безопасную технологию. «Дизайнерские дети хороши для голливудских фильмов. Однако они представляют собой пример очень плохой науки и, по-моему, по-настоящему плохой этики», – сказал он. По мнению Фрэнсиса Коллинза, проблема безопасности, которую некоторые называют «риском необратимости», по-прежнему широко распространена, равно как и отсутствие абсолютной медицинской необходимости, когда другие технологии, например преимплантационная генетическая диагностика, оставляют родителям определенный выбор без необратимого вмешательства в ДНК будущих поколений.