Торилл Корнфельт - Неестественный отбор. Генная инженерия и человек будущего

В большинстве случаев больные с диагнозом дефицит орнитинтранскарбамилазы (OTCD) умирают рано, до пятилетнего возраста доживает один из 80 000. Но у Джесси была относительно легкая форма заболевания, и с помощью лекарств и жесткой диеты он справился. В 1999-м 19-летний Джесси услышал о новых исследованиях с целью получить лекарство против его заболевания. И он согласился на добровольное участие в эксперименте.

Ученый Джеймс Уилсон, руководитель проекта, был пионером в относительно новой области, названной «генная терапия». Смысл его работы состоял в исправлении поврежденного генома посредством внедрения в клетки организма новых исправно работающих генов. Примерно за два года до этого Уилсон и его коллеги сумели помочь женщине с генетическим дефектом печени, и большинство экспертов полагало, что генная терапия станет революцией в медицине. Государственные дотации и деньги эпохи доткома придавали процессу дополнительное ускорение, и в 1999-м реализовывалось до сотни программ, предполагавших проведение экспериментов на людях. Вероятно, Джесси Гелсингер был полон надежд и оптимизма, когда 13 сентября ему сделали первый укол. Но спустя четыре дня он умер. Инъекция вызвала гиперреакцию организма. Для доставки в клетки новых генов ученые использовали вирус-носитель, из-за которого иммунная система полностью вышла из строя. Тело распухло, печень перестала работать, поднялась температура, больной впал в кому, и спасти его не удалось.

После смерти Джесси исследовательскую программу прервали, а в отношении Джеймса Уилсона и его коллег началось расследование. Почему подобное могло произойти? Выяснилось, что ученые допустили ряд ошибок. Джеймсу Уилсону на пять лет запретили эксперименты с участием людей. Однако реакция организма Джесси в первую очередь объяснялась такими факторами, как случайность, недостаток знаний и неудачное стечение обстоятельств. Позднее, когда ученые уже располагали более обширными данными, стало очевидно, что подобную реакцию можно было предусмотреть. В целом же разные люди реагировали на терапию по-разному, но и у других участников программы наблюдались серьезные побочные эффекты, а подопытные животные умирали.

Известно, что наша иммунная система иногда очень сильно реагирует на вирусы того типа, который использовался учеными. Смерть Джесси не просто остановила данную исследовательскую программу – на практике вместе с Джесси умерла вся генная терапия. Трагедия уничтожила интерес к теме и лишила исследователей финансовой поддержки, а случай Джесси стал примером того, чем заканчиваются попытки ученых «зайти слишком далеко».

Для восстановления программ потребовалось более десятилетия. В настоящее время генная терапия переживает ренессанс, и эксперты снова заговорили о том, что эта дисциплина изменит облик медицины. Сегодня для доставки в клетку генетического материала либо используются другие вирусы, либо применяются принципиально иные методы, позволяющие избежать гиперреакции иммунной системы. Новый этап развития генной терапии обусловлен появлением технологий, которые позволили создать первых генетически модифицированных людей.

История знает массу примеров, когда ученые совершали фантастические открытия, за которые их осуждали современники. Достаточно вспомнить Игнаца Земмельвейса [17] Об удивительной и многогранной личности Игнаца Земмельвейса писали многие, например, см.: «In 1850, Ignaz Semmelweis saved lives with three words: wash your hands». Howard Markel. PBS, 15 мая 2015 ( https://www.pbs.org/newshour/health/ignaz-semmelweis-doctor-prescribed-hand-washing ). . Этот австрийский врач-акушер обнаружил, что для роженицы риск умереть от занесенной инфекции значительно снижается, если доктор просто моет руки. На сегодняшний день это воспринимается как нечто само собой разумеющееся, но в 1847-м, когда Земмельвейс опубликовал результаты своих наблюдений, разгорелся скандал. Как он посмел предположить, что у благородного господина, коим всегда был врач, грязные руки и он обязан мыть их перед операцией? Как какой-нибудь шахтер?! А ведь в те времена врач мог запросто прийти на роды прямиком из морга, даже не протерев платком руки после осмотра покойника.

Одной из проблем было то, что Игнац не мог объяснить, почему мытье рук помогает; на тот момент никто не знал о существовании заразных бактерий. Ему удалось сократить смертность в своем родильном доме, но другие врачи его примеру не последовали. В конце концов из-за того, что никто не прислушивался к его идеям, у Земмельвейса развилась депрессия. Его принудительно поместили в психиатрическую клинику, где он вскоре умер. Медики его больницы прекратили мыть руки, по-прежнему считая затею безумной, несмотря на то что смертность снова возросла.